卧底基因滑入大脑


作者:Anil Ananthaswamy,旧金山一种可以通过大脑防御的分子特洛伊木马已被证明在向灵长类动物的大脑传递基因方面非常有效它可用于治疗从帕金森症到癫痫症的大量脑部疾病由于毛细血管内衬细胞之间紧密连接所产生的“血脑屏障”,治疗大脑非常困难只有细胞受体识别的分子才能进入,除非它们非常小大多数基因治疗师用来传递基因的病毒太大,必须直接注射即便如此,这些基因并未在整个大脑中广泛均匀地表达 “坦率地说,现有的交付系统已经失败了,”洛杉矶加利福尼亚大学的William Pardridge说相反,他的团队一直在完善一种方法,让基因进入隐藏在称为脂质体的脂肪球内的大脑首先,研究小组用称为聚乙二醇(PEG)的聚合物涂覆脂质体,没有聚合物,聚乙二醇(PEG)将在几分钟内从血液中清除接下来,拴在一些脑毛细血管受体上的抗体被束缚在一些PEG链上这些抗体会诱使受体进入脂质体,让脂质体传递到脑细胞 Pardridge的团队已经通过提供发光蛋白荧光素酶的基因(New Scientist print edition,2000年6月10日)证明该技术适用于大鼠现在,该团队使用灵长类动物脑受体特异性抗体测试了恒河猴的脂质体它不仅起作用,而且产生的荧光素酶的量是大鼠的50倍(Molecular Therapy,第7卷,第11页) “对于病毒或非病毒载体,我还没有见过这样的东西,”纽约西奈山医学院基因治疗主任Savio Woo说 “通过具有这种效率的非人灵长类动物通过血脑屏障到达中枢神经系统 - 这绝对是太棒了”脂质体似乎没有任何毒副作用,尽管它们确实将基因传递给其他器官除了大脑但研究小组已经证明,通过选择合适的开关来打开基因,该基因只会在所需的组织中起作用由于基因未整合到基因组中,因此长期治疗需要每周或每月注射但帕德里奇认为这是一个优势,因为没有基因永久性地停留在错误位置并引发癌症的风险 - 这是一些基因治疗病毒的担忧该方法显示治疗帕金森病的前景研究小组给大鼠一种神经毒素,通过减少关键酶酪氨酸羟化酶的产生,引起帕金森样症状四周后,研究小组给大鼠注射了含有促进酶产生的基因的脂质体三天后,老鼠的异常运动减少了70%脂质体还可以输送除基因以外的货物,包括药物和“反义”RNA当脂质体用于递送反义RNA以阻断生长因子的产生时,具有脑肿瘤的小鼠的寿命加倍在尚待发表的研究中,研究小组利用了一种称为RNA干扰的机制,
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